【新药速递】
美FDA批准一款儿童罕见病用药
Mirum Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经批准Livmarli（maralixibat）上市，用于治疗1岁以上Alagille综合征（ALGS）儿童患者的胆汁淤积性瘙痒。
Alagille综合征是一种罕见的遗传病，患者的胆管先天发育不良，导致胆汁在肝脏内积累，阻止肝脏正常工作。严重瘙痒是该疾病的主要特征。ALGS可累及肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统等身体器官。Livmarli可以使更多的胆汁酸随粪便排出，防止过量胆汁酸积累，控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒。试验结果显示，与安慰剂相比，接受Livmarli治疗的患者瘙痒显著下降并且维持4年。
新京报采访人员 刘旭
【 节食减肥|晨读丨10月1日，关注健康每一天】校对 杨许丽

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