孤儿药最新政策孤儿药

孤儿药的定价不合理的原因？因为“孤儿药”用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药” 。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，所以罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用
70万一针的诺西那生是什么？“每一个小群体都不应该被放弃”，2021年11月11日，福建医疗保障局药械采购监管处副处长张劲妮与渤健公司代表就其生产的诺西那生钠注射液采购价格谈判过程中的这句话感动了无数人，相关短视频也在网上广泛传播，双方经过一个半小时总共8轮谈判，最后用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液5毫升12微克每支从首轮报价53680元最终降到了33000元左右，前后降幅达到40% 。
【孤儿药最新政策孤儿药】诺西那生钠注射液谈判现场
那么诺西那生钠注射液到底是什么，为什么说是小群体用药。从上面的内容我们可以知道诺西那生钠注射液主要用于治疗脊髓性肌萎缩症（简称SMA），也是中国首个能治疗罕见病SMA的药物，SMA是由于运动神经元的变性坏死导致患者出现肌肉无力及萎缩，继而生命无法自主、生活无法自理。
其中罕见病多发于遗传、多发于儿童，SMA属于儿童遗传病的特性注定其只能用于小部分群体，据报道，国内SMA病例在2到3万之间，相较于数十亿的普通用药人口基数来说，诺西那生钠市场群体小众且分散也是导致其价格居高不下的原因之一。
诺西那生钠
其次诺西那生钠注射液70万一针又是从何说起呢？首先我们来看下其进入中国市场的时间线：2019年4月全球首款SMA药物“诺西那生钠注射液”在国内获批，同年10月正式开始用于患者治疗，其定价为第一年70万元/6针，后续每年37万元/3针且需长期使用。
2021年初，诺西那生钠价格调降到55万元一针，并实行“第一年买1赠5共计6针”的政策。
2021年11月，国家医保局价格谈判，诺西那生钠报价每支降到了33000元左右，并将于2022年1月1日被正式纳入医保。所以，我们常说的70万一针的诺西那生钠其实是指刚上市第一年注射用药的全部费用，按首年6针及最新医保价格及保险报销比例计算，患者自付年费可降至6万元左右，大大降低了患者家庭的负担和经济压力。
最后想说的是，不管群体大小，国家都会记住，只是现有条件下，医保还不能涵盖到所有种类，但此时患者要坚强，坚强的看着国家强大，让每个人都病有所医。

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孤儿药是什么孤儿药是用于诊断、预防或治疗致命或非常严重的罕见疾病的药物。对孤儿药的认定需同时满足多个标准，包括疾病的严重性以及其他诊断、预防或治疗方法是否存在等。
越来越多药企研究罕见病，孤儿药是如何一步步走向高利润的？现在越来越多药企将眼光瞄准了罕见病，通过研究开发孤儿药来获得极高利润。而这个现象行成原因有三，第一，孤儿药研发成本的降低；第二，目标人群明显；第三，没有其他公司分薄利润。
咱们先来说一说孤儿药，孤儿药就是针对人们的罕见病的药物，这类药物对罕见病有诊断预防以及治疗的效果。但是以前这类药物因为罕见病人数量少，成本高以及收益少，所以被称为孤儿药。但是现今孤儿药的利润越来越大，更多的药企将目光从普通药物转移到了孤儿药身上。
第一，研发成本的降低；一些国家为了鼓励药企研发孤儿药，对研发孤儿药降低了监管费用以及提供相应补贴，这稍微让成本降低了一些。还有一个大头就是，对于药物临床试验数量的减少。一般而言普通药物起码要经过几千甚至上万次的临床试验才能正常进入药品检核，而对于孤儿药的临床试验，政府对其要求仅仅只有数十例即可。这样大大降低了对于临床试验的费用，从而很大程度上降低了研发成本。甚至在药品审批环节，孤儿药都要比普通药物更快更便捷。
第二，目标人群明显；不同于普通药物，孤儿药针对的人群更加明确。而且一般而言，这类人群都会有相当的联系，在市场上出现有效的药物都会相互交流，这样的情况基本上就不需要药企投入更多的宣传费用。甚至病人群体会主动去寻找相关药物，节省了药企的宣传成本。
第三，几乎不可能出现其他公司分薄利润。在一些国家，这类孤儿药都会有一个产品独占期。这个期限可不短，例如美国七年，欧盟十年。就是说在这个期限内，市场上只有这么一种孤儿药。这样做导致了，在孤儿药研发成功并投入生产后，有一个极长的红利期。要知道所谓的罕见病，在巨量的人口基数下，也不会显得太少。独占市场就意味着垄断，而垄断的利润可想而知。

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